康健园 | 创新生物制剂开启罕见皮肤病GPP精准靶向治疗时代-生物创新药企

　　小赵（化名）是一名已经和泛发性脓疱型银屑病（简称GPP）共处长达三十四年的女性患者。她出生后不久，身体局部经常出现一些皮疹，红丘疹，之后形成密集脓疱疹。在当时的医疗水平下被误诊为皮炎、湿疹、荨麻疹，期间也试过很多偏方，直到初中三年级才被确诊为GPP。由于GPP反复发作，她不得不经常休学、住院治疗，再后来因怀孕期间GPP再次发作，持续高烧住院，患者承受着巨大的身心和精神压力。

　　这位与GPP相伴数十年患者的经历也是很多GPP患者的生活缩影。同济大学附属第十人民医院皮肤科主任顾军教授表示，在中国约100000人中有1~2人患GPP，中国约计2万名GPP患者。与斑块状银屑病不同，GPP的临床表现为患者非肢端皮肤会广泛爆发充满脓液的水泡（脓疱），并有痛感，而且可能伴发高热等全身症状。同时，GPP可反复发作，也可呈持续性发病, 并伴发肝肾损害，也可因继发感染、器官功能衰竭而危及生命。

　　适用于罕见皮肤病泛发性脓疱型银屑病（GPP）的创新靶向生物制剂佩索利单抗注射液已经开始应用于临床，这对于我国GPP患者来说，无疑是个好消息，同时这也标志着GPP的治疗正式进入精准靶向时代。佩索利单抗是一种靶向作用于IL-36受体的人源化单克隆抗体，IL-36信号通路与GPP的发病机制密切相关，IL-36是导致炎症循环，皮肤炎症、脓疱形成和异常组织重构的主要细胞因子。佩索利单抗通过与IL-36受体结合，阻断IL-36产生的炎症反应，从而抑制GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除。EffisayilTM 1 II期临床研究表明，经佩索利单抗注射液治疗1周后，54%的患者达到皮肤无可见脓疱；43%的患者可达到皮肤症状清除或几乎清除。

　　罕见病一直以来都面临诊断难、治疗难、用药难的“三难”局面，GPP患者更是如此，疾病发作的严重程度和不可预知性让患者承受着巨大的身体痛苦，还因不被理解承受着巨大的心理压力，因此，GPP患者需要被关注、被理解。随着靶向生物制剂投入临床，GPP患者可以实现疾病症状的控制，提高生活质量，拥抱美好生活。

　　同时，GPP领域的诊疗生态工作也同步开启。由顾军教授牵头的“泛发性脓疱型银屑病（GPP）病程优化项目”应运而生，项目旨在融合创新的技术和服务模式，以打造微信端小程序助力医患双方便捷高效沟通，优化和规范GPP全病程疾病管理路径，为GPP患者的疾病管理提供有力保障。

　　（潘嘉毅）